Fibrosi cistica: sintomi, ricerca e cure

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Farmaci Fibrosi cistica: sintomi, ricerca e cure I sintomi della fibrosi cisticala più frequente malattia genetica potenzialmente fatale che colpisce bambini e adolescenti caucasici, potrebbero essere attenuai grazie ad una nuova cura. I risultati relativi alla sperimentazione del farmaco, il cui studio clinico randomizzato è ormai giunto alla fase III, sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

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Ci vx bruciagrassi grandi aspettative per la molecola VX e i risultati raggiunti sono molto promettenti. Quando un farmaco raggiunge la fase III di sperimentazione vuol dire che è considerato ragionevolmente efficace e sicuro.

I ricercatori sono comunque molto ottimisti e ipotizzano che già a partire da metà del si potrebbe chiedere all'FDA Food and Drug Admisitration l'approvazione.

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Grazie al farmaco basato sulla molecola VX si riescono a ridurre i sintomi della fibrosi cistica senza particolari effetti collaterali. Steven M. Rowe, ricercatore dell'University of Alabama di Birmingham che ha preso pare alla sperimentazione, spiega che il farmaco è in grado di migliorare la funzione polmonare e di ridurre i livelli di cloro nel sudore.

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Attraverso la molecola VX si riesce a migliorare la funzionalità della proteina difettosa permettendo ai canali del cloro di aprirsi e chiudersi in modo corretto. La malattia è cronica e generalmente progressiva, con insorgenza, in genere, nella prima infanzia o, più raramente, alla nascita ileo da meconio.

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Gli organi più colpiti sono l'apparato respiratorio bronchite cronicail pancreas insufficienza pancreatica, diabete giovanile e, a volte, pancreatite e, più raramente, l'intestino ostruzione stercorale o il fegato cirrosianche se possono essere interessati tutti gli organi interni. Fibrosi cistica: diagnosi La diagnosi prenatale è possibile con l'analisi molecolare sui villi coriali, attorno alla decima settimana di amenorrea.

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Fibrosi cistica: trattamento Il trattamento è esclusivamente sintomatico e consiste nel posizionamento di un drenaggio bronchiale e nella somministrazione di antibiotici per le infezioni respiratorie, nella somministrazione di estratti pancreatici, vitamine e integratori energetici per i problemi digestivi e nutrizionali. Fibrosi cistica: aspettative di vita Grazie ai progressi fatti nelle cure negli ultimi anni si sono ottenuti dei significativi miglioramenti.

Nel la maggior parte dei pazienti moriva prima dei 5 anni di vita, attualmente l'età media di sopravvivenza in Italia supera i 35 anni e l'età attesa di vita è 40 anni.

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Negli USA vx bruciagrassi media di vita è di circa 35 anni oltre i 30 anni per i pancreatico-insufficienti, oltre i 50 per i pancreatico-sufficienti.